龍膽瀉肝膽實火，除下焦溼熱。治肝經熱盛，驚癇狂躁，乙型腦炎，頭痛，目赤，咽痛，黃疸，熱痢，癰腫瘡瘍，陰囊腫痛，陰部溼癢。用於溼熱黃疽、陰腫陰癢、帶下、溼疹瘙癢、耳聾、脅痛、口苦、驚風抽搐。
主骨間寒熱，驚瘸邪氣，續絕傷，定五臟，殺蠱毒。除胃中伏熱，時氣溫熱，熱洩下利，去腸中小蟲，益肝膽氣，止驚惕。主小兒驚癇入心，壯熱骨熱，癰腫;治時疾熱黃，口瘡。治客忤，疳氣，熱病狂語，瘡疥，明目，止煩。
日本學者報道，經胃管注入龍膽苦甙水溶液20ml，20分鐘後胃液量開始增加，2小時後，胃液中游離酸及總酸度升至頂峰;另外，舌下塗抹龍膽苦甙液(1%)，胃液量稍增，遊離酸分泌見增加，靜脈給藥胃液量基本不增加，可見龍膽苦甙刺激胃液和胃取分泌是直接作用。